随着基因编辑技术的发展，基因治疗的临床应用被广泛应用于多个疾病领域，在基因治疗领域，除了血液系统遗传疾病如地中海贫血、镰状细胞病、血友病，以及血液系统肿瘤等常见适应症外，近年来基因治疗的已经被应用到更广泛的疾病领域，主要包括心血管疾病、眼部疾病、神经系统疾病、代谢系统疾病、实体瘤等疾病领域。
将基因治疗新疾病领域的临床开发情况统计于下表中。表基因治疗新疾病领域临床研发进展心血管疾病领域在心血管疾病领域，有许多罕见病通常与单个基因突变有关，且部分会以常染色体显性遗传方式传递。从上个世纪90年代开始，至今已有超过/3的罕见心血管疾病找到其致病基因，某些单基因遗传性心血管疾病的精准治疗、精准预防和精准预后预测初见端倪。基因治疗一直是遗传性和获得性心血管疾病的潜在治疗手段。Alferminogenetadenovec（商品名Generx?）是一种腺病*血管生成生长因子基因治疗产品，目前处在临床III期研究阶段，用于治疗心肌缺血和冠状动脉疾病。该品种由Angionetics（TaxusCardiumPharmaceuticals的全资子公司）研发，后于06年7月，与重庆华邦生命健康签订协议，后者获得Alferminogenetadenovec在中国地区的独家授权许可。07年，美国FDA将Alferminogenetadenovec治疗冠状动脉疾病的申请列入快速审批名单。图Alferminogenetadenovec产品图数据来源：公司